文章来源：凯莱英药闻

「  收集周期：8月8日-8月13日，包括“首次申请临床”及“首次申请上市”的化药、生物药、中药 」NDA汇总

1、珂罗利单抗

8月10日， CDE官网公示，罗氏的珂罗利单抗注射液（Crovalimab）的上市申请已获得受理，并被纳入优先审批品种，拟用于治疗目前未接受补体抑制剂治疗的成人和青少年（≥12岁）患者阵发性睡眠性血红蛋白尿症。Crovalimab是一种通过连续单克隆抗体回收技术（Smart-Ig）工程化改造的新一代C5抑制剂，可以阻断补体C5裂解为C5a和C5b，有望抑制补体活化。2022年5月，罗氏宣布Crovalimab在用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的III期临床研究COMMODORE 3中取得阳性结果，以乳酸脱氢酶（LDH）水平测定的溶血控制的平均比例，以及避免输血（TA）的患者比例均达到共同主要终点。PNH是一种由于体细胞xp22.1上PIG-A基因突变导致补体系统失调的罕见获得性造血干细胞克隆性疾病，临床表现以血管内溶血性贫血为主，可伴有血栓、肾功能不全、肺动脉高压等症状。除了骨髓移植，PNH尚无其他有效治愈手段，控制溶血发作是临床上治疗该病的主要手段，主要治疗药物包括糖皮质激素、免疫抑制剂、补体通路抑制剂等，其中抗补体C5药物是其当前标准疗法。

IND汇总

1、HLX60

8月9日，CDE官网显示，复宏汉霖的HLX60临床试验申请获受理，用于治疗实体瘤。HLX60是国内首款申报临床的GARP单抗，旨在靶向抑制调节性T（Treg）细胞产生具有免疫抑制效应的活性TGF-β发挥治疗作用。Treg的免疫抑制机制主要通过产生多种抑制性细胞因子，包括转化生长因子β（TGF-β）、IL-35和IL-10等。GARP单抗可以通过靶向抑制Treg细胞产生具有免疫抑制效应的活性转化生长因子β（TGF-β）发挥治疗作用。

2、rAAV2/8-hCYP4V2

8月9日，上海天泽云泰生物（简称“天泽云泰”）宣布其自主研发的VGR-R01注射剂（rAAV2/8-CYP4V2）的IND申请获得CDE受理。VGR-R01是天泽云泰自主研发的针对CYP4V2基因突变导致的结晶样视网膜变性（BCD）患者的基因治疗产品，也是全球范围内首个申请新药临床试验的针对BCD的治疗性药物，作用原理为基因替代。BCD又称Bietti结晶样视网膜病变，是一种常染色体隐性遗传的进展性视网膜变性疾病。大多数BCD患者于20-40岁发病，出现夜盲和视力下降等症状，在50-60岁发展为法定盲人，目前暂无药物医治。

3、CUD002

8月9日，CDE官网公示，四川康德赛（简称“康德赛”）自主研发用于治疗晚期卵巢癌的个体化树突状细胞（DC）CUD002注射液临床试验的申请已受理。CUD002为中国首款基于患者肿瘤新生抗原的mRNA编辑DC肿瘤疫苗， C细胞作为最为高效的抗原递呈细胞，可根据患者独特的突变信息定制设计并制造，激发患者自身免疫系统识别卵巢癌抗原，产生抗肿瘤免疫反应并杀伤肿瘤细胞，让当前无法从现有疗法获益的患者看到新的曙光。在攻克癌症的道路上，康德赛借助其自主研发的四大平台“生物信息分析平台“、”mRNA平台“、”CUNDE®细胞平台“及”体内药效评价平台“持续研发可供进一步转化的候选细胞药物，依托四大平台支持新一代DC肿瘤疫苗技术迭代更新。

4、BEBT-503

8月8日，CDE官网显示，广州必贝特BEBT-503胶囊的1类新药临床申请获CDE受理，适应症可能为糖尿病合并非酒精性脂肪性肝炎。BEBT-503是一种高活性泛PPAR激动剂，用于治疗糖尿病合并非酒精性脂肪性肝炎。BEBT-503是目前为止活性最高的新型泛PPAR激动剂，属于安全性高的Fibrate类化合物，有可能成为治疗糖尿病、控制高脂血症、阻止非酒精性脂肪性肝炎症和纤维化进程以及保护心脏功能的有效药物。NASH是一种严重的进行性NAFLD，由肝脏脂肪堆积引起，并伴有炎症、肝细胞损伤，在某些情况下还会造成肝脏瘢痕。在美国，大约有1700万患者(占全球成年人口的3-5%)，中国约有5000万患者，由于肥胖和2型糖尿病患病率的增加以及人口老龄化，预计这一数字在未来10-15年将显著增长。

5、通降颗粒

8月8日，健民药业提交了通降颗粒的临床申请。据悉，健民药业于2018年独家受让中国中医科学院西苑医院拥有的通降颗粒临床前研究材料及临床申报期间的所有技术秘密和专利，交易金额为1000万元。公司表示，通降颗粒开发完成后将填补国内治疗胃食管反流病中成药市场空白；同时，公司作为中成药生产企业，通降颗粒有利于补充公司特色中药品种，丰富公司产品线。