文章来源: 凯莱英药闻

2022年5月15日，一家专注于发现和开发罕见中枢神经系统新疗法的制药公司KemPharm，宣布与Orphazyme达成最终收购协议，并获得 arimoclomol。该药物是一款热休克蛋白放大器，针对的是一种名为C型尼曼-匹克病（NPC）的罕见病。根据协议条款，KemPharm 将以 1280 万美元的现金收购 Orphazyme 的几乎所有资产和业务，保留大部分现有员工，并承担约 520 万美元的估计储备负债。

Orphazyme是一家位于丹麦的生物制药公司，去年6月，FDA拒绝arimoclomol 关于NPC的新药上市申请（NDA）。在完整的回应信（CRL）中表示，这款治疗药物需要更多的数据，来证明其在治疗NPC这种罕见、渐进性的遗传疾病的有效性，以及潜在的风险。Arimoclomol 目前已被FDA授予治疗NPC、包涵体肌炎 (IBM) 和肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）的孤儿药资格（ODD）；此外，FDA还授予该药为这三种疾病疗法的快速通道资格（FTD）。

2021年3月，Orphazyme公布了arimoclomal II/III 期临床试验的研究结果，该试验长达20个月，纳入了50名罕见的神经内脏疾病鼻咽癌患者。研究表明，与安慰剂相比，arimoclomol能改善疾病的严重程度。FDA明确提出这款药物需要更多的量化与质化研究数据，需要根据5个领域NPC临床严重程度量表（NPCCSS）来证明其有效性与解释性，特别关注吞咽方面的数值范围，还需要额外的数据来评估arimoclomal的临床获益与风险，以支持NDA。

本次收购无论对Orphazyme还是arimoclomal药物而言，无疑是雪中送炭。KemPharm 在具有挑战性的监管情况方面拥有丰富的经验，成功领导或参与了三项 FDA产品批准，其中两个遵循初始 CRL。该公司表示，将重新提交arimoclomol 用于 NPC 的 NDA，预计时间在2023 年第一季度。

NPC 是一种罕见的进行性溶酶体贮积症，会损害人体在细胞内转移胆固醇和其他脂肪物质（脂质）的能力，导致脂质在人体组织（包括脑组织）内蓄积，对受影响的区域造成损害。从出生后头几个月到未确诊的成年，NPC 致命症状发作各不相同。该疾病影响神经，精神功能以及各种体内器官。NPC 的全身症状在婴儿期或儿童期更为普遍，成年后症状进展速度一般较儿童期慢得多。NPC 通常是致命的，大多数患者会在20岁之前死亡。据保守估计，美国和欧盟NPC患者总数约为1,000至2,000。目前治疗药物只有一种获批产品Miglustat（美格鲁特）。

KemPharm 专注于通过其专有的LAT（配体激活疗法）平台技术发现和开发罕见的中枢神经系统（ CNS ）疾病的新疗法，其前药产品候选管道专注于特发性嗜睡症（ IH ）和其他 CNS/罕见疾病的高需求领域。该公司目前获批的药物包括AZSTARYS和APADAZ，分别用于治疗注意缺陷多动障碍（ADHD）和急性疼痛。

近年来，罕见病市场持续升温，据Frost&Sullivan 资料显示，全球罕见病药物市场规模将由2020年的1351亿美元增至2030年的3833亿美元，年复合增长率高达11%。面对如此巨大的市场潜力，无论是制药巨头还是像KemPharm等专注于罕见病领域的企业，通过收购和扩展罕见病药物研发管线纷纷入局。基于罕见病具有严重未满足的医疗需求和巨大的商业价值，因此，未来罕见病将成为药企寻求创新突破及迅速崛起的关键领域。