科锐迈德自主知识产权的LNP递送系统,国内专利已授权;
科锐迈德已实现肝脏、脾脏、肺部、淋巴结、体外细胞转染。
p 自主知识产权的阳离子脂质化合物,申请阳离子脂质发明专利8篇,授权中国发明专利2篇;
p 可以实现组织/器官靶向性;
p 对多种细胞具有高转染效率;
p CMC工艺研发完成,可实现量产;
p 目前可实现2-8度稳定保存6个月以上;
p 持续研发能力,合成系列化合物。目前化合物库多于2000种,已筛选500余种。
为了在细胞中适量表达蛋白质,必须将合成的mRNA安全高效地递送到靶细胞细胞质中,这也是mRNA药物研发面临的一大挑战。有效的递送系统必须具有以下功能:
① 结合mRNA形成复合物;
② 促进细胞摄取;
③ 保护mRNA免受细胞内和细胞外核酸酶的侵蚀降解;
④ 将mRNA释放到细胞质中。
随着纳米技术的飞速发展,一大批纳米载药技术应运而生,包括脂质体、纳米粒、微乳、药质体等,其中经典的阳离子脂质有DOTMA、DOTAP、DOPE等,在DNA、siRNA和mRNA药物递送中广泛应用。在实际研发中,科研人员成功实现有效的mRNA传递和蛋白表达。
科锐迈德科学家经过艰苦卓越的研发,建立了化合物合成研发平台,建立了新型阳离子化合物库,与LNP递送效果动物体内评价体系,配方优化体系,已拥有持续化合物合成和筛选能力。目前已确立自主知识产权的RNA递送系统平台。
阳离子脂质AX4有如下特点:
① 适用于环状与线性mRNA递送;
② 已制备得到可发挥作用的LNP,包封率约95%,且动物实验效果良好;
③ 制备LNP重复性高,粒径分布均一,且小于100 nm;
④ 目前检测到可实现4度1个月保存;
⑤ 自主LNP的靶向递送系统: 可实现多个器官靶向;
伴随mRNA关键技术的进步,mRNA药物或将展现出巨大优势和应用前景,成为人类对抗疾病的强大武器。面对全球新冠疫情与研发热潮,科锐迈德积极探索mRNA体外转录生物合成技术新技术,加速新药研发进程,满足临床需求,惠及全球患者,创造社会价值,守护人类健康!
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