LNP cmRNA递送系统

LNP cmRNA递送系统

科锐迈德自主知识产权的LNP递送系统,国内专利已授权;

科锐迈德已实现肝脏、脾脏、肺部、淋巴结、体外细胞转染。

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p 自主知识产权的阳离子脂质化合物,申请阳离子脂质发明专利8篇,授权中国发明专利2篇;

p 可以实现组织/器官靶向性;

p 对多种细胞具有高转染效率;

p CMC工艺研发完成,可实现量产;

p 目前可实现2-8度稳定保存6个月以上;

p 持续研发能力,合成系列化合物。目前化合物库多于2000种,已筛选500余种。


为了在细胞中适量表达蛋白质,必须将合成的mRNA安全高效地递送到靶细胞细胞质中,这也是mRNA药物研发面临的一大挑战。有效的递送系统必须具有以下功能:

    ①  结合mRNA形成复合物;

    ②  促进细胞摄取;

    ③  保护mRNA免受细胞内和细胞外核酸酶的侵蚀降解;

    ④  将mRNA释放到细胞质中。


随着纳米技术的飞速发展,一大批纳米载药技术应运而生,包括脂质体、纳米粒、微乳、药质体等,其中经典的阳离子脂质有DOTMA、DOTAP、DOPE等,在DNA、siRNA和mRNA药物递送中广泛应用。在实际研发中,科研人员成功实现有效的mRNA传递和蛋白表达。

科锐迈德科学家经过艰苦卓越的研发,建立了化合物合成研发平台,建立了新型阳离子化合物库,与LNP递送效果动物体内评价体系,配方优化体系,已拥有持续化合物合成和筛选能力。目前已确立自主知识产权的RNA递送系统平台。

阳离子脂质AX4有如下特点:

    ①  适用于环状与线性mRNA递送

    ②  已制备得到可发挥作用的LNP,包封率约95%,且动物实验效果良好;

    ③  制备LNP重复性高,粒径分布均一,且小于100 nm;

    ④  目前检测到可实现4度1个月保存

    ⑤  自主LNP的靶向递送系统: 可实现多个器官靶向

伴随mRNA关键技术的进步,mRNA药物或将展现出巨大优势和应用前景,成为人类对抗疾病的强大武器。面对全球新冠疫情与研发热潮,科锐迈德积极探索mRNA体外转录生物合成技术新技术,加速新药研发进程,满足临床需求,惠及全球患者,创造社会价值,守护人类健康!


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